Follistatin 344
Genterapi med FS344 förbättrade gångsträckan hos fyra av sex personer med Beckers muskeldystrofi med 29 till 125 meter (PMID 25322757; kontrollerat 24 aug. 2026). Två personer förbättrades inte. Artikeln rapporterade inga oönskade effekter. Parent Project Muscular Dystrophy, ett NIH Wellstone-center, Jesse's Journey och The Myositis Association stödde arbetet. Försöket förde in FS344-cDNA med en AAV-vektor. Det injicerade inte FS344-protein från en ampull.
Vilken identitet beskriver Follistatin 344?
FS344 är ett förstadium med 344 aminosyror från en splitsad form av follistatin (PMID 25322757; kontrollerat 24 aug. 2026). När en signal med 29 aminosyror tas bort bildas cirkulerande FS315.
GSRS registrerar mänskligt FOLLISTATIN med 315 rester under UNII 506IY26H2I (GSRS; kontrollerat 24 aug. 2026). Den koden bevisar inte identiteten hos ett fullängds- eller His-märkt FS344-protein. Posten behåller därför inget identifierarblock.
Vad mätte Becker-studien med genterapi?
Studien behandlade sex personer bilateralt med AAV1.CMV.FS344 (PMID 25322757; kontrollerat 24 aug. 2026).
| Fynd | Ändring i sex minuters gångtest | Primärkälla | Kontrollerat |
|---|---|---|---|
| Förbättrad | +58 m | PMID 25322757 | 24 aug. 2026 |
| Förbättrad | +125 m | PMID 25322757 | 24 aug. 2026 |
| Ingen tydlig förbättring | Ingen ändring | PMID 25322757 | 24 aug. 2026 |
| Ingen tydlig förbättring | -14 m | Fulltext till PMID 25322757 | 24 aug. 2026 |
| Förbättrad | +108 m | PMID 25322757 | 24 aug. 2026 |
| Förbättrad | +29 m | PMID 25322757 | 24 aug. 2026 |
Artikeln rapporterar också mindre fibros och mer normala muskelfibrer. Finansiärerna står i inledningen. B.K. Kaspar redovisade immateriella rättigheter, ägande i Milo Biotechnology och betald rådgivning.
Vad mätte studien vid inklusionskroppsmyosit?
Sex behandlade personer förbättrades med medianen 56,0 m per år (PMID 28279643; kontrollerat 24 aug. 2026). Åtta matchade obehandlade kontroller försämrades med 25,8 m per år. Jämförelsen hade p = 0,01.
Protokollet innehöll träning för varje behandlad person. Kontrollerna var matchade externa personer och ingen randomiserad placebogrupp. Artikeln anger samma fyra stödorganisationer och samma Milo-intresse.
Vilka säkerhetsfynd rapporterade genterapistudierna?
| Studie | Tillgängligt säkerhetsfynd | Kontrollerat |
|---|---|---|
| PMID 25322757 | Inga betydande oönskade händelser; blodkemi och hormonvärden förblev normala | 24 aug. 2026 |
| PMID 25322757 | En person fick tidigt ett immunsvar mot follistatin; antikroppar låg under 1:50 | 24 aug. 2026 |
| PMID 28279643 | Inga behandlingsrelaterade oönskade eller allvarliga händelser | 24 aug. 2026 |
| PMID 28279643 | Två personer föll utan koppling till terapin; en hade en cykelolycka | 24 aug. 2026 |
| PMID 28279643 | Inga avvikelser i blodkemi eller hormoner; antikroppar låg under 1:50 | 24 aug. 2026 |
Dessa fynd gäller AAV-genterapi. De är inga säkerhetsfynd för direkt administrerat FS344-protein.
Vad visade tester av produkter märkta Follistatin 344?
Ett laboratorium testade 17 svartmarknadsprodukter märkta Follistatin 344 eller Follistatin 315 (PMID 31758732; kontrollerat 24 aug. 2026). Nio innehöll follistatin. Några andra innehöll MGF eller GHRP-2. Alla nio follistatinprodukter innehöll His-märkt FS344 och många oligomerer.
WADA-anslag 18B09CR och Tysklands federala inrikesministerium finansierade studien. His-märkningen skilde enligt artikeln produkterna från kroppseget follistatin.
Vad betyder evidensnivå B här?
Humanstudier testade AAV-vektorer med FS344-cDNA. De gav inte FS344-protein direkt. Nivå B gäller denna lilla genterapievidens (kontrollerat 24 aug. 2026).
Vilken EU-status är registrerad?
EU-kommissionens index över aktiva substanser saknar en exakt post för Follistatin 344 eller FS344 (unionsregistret; kontrollerat 24 aug. 2026). EU-fältet är fortfarande unclear.
När observerades Follistatin 344 först i en produkt?
PMID 31758732 publicerades i november 2019 och rapporterar tester av 17 produkter. Det stöder 2019-11 som en senast-då-gräns, inte som exakt inköpsmånad (kontrollerat 24 aug. 2026).
Vad omfattar den här registerposten?
Posten skiljer FS344-genterapi, moget FS315 och testade His-märkta produkter åt. Den överför inte säkerhets- eller effektdata mellan dem. Ingen fullständig guide är installerad ännu.